واشنطن (ا ف ب) – صانع دواء لمرض لو جيريج مؤخرًا فشل في دراسة كبيرة وقالت يوم الخميس إنها ستسحب الدواء من السوق، معترفة بأنه لا يساعد المرضى الذين يعانون من الحالة العصبية القاتلة.
أعلنت شركة Amylyx Pharmaceuticals أنها ستوقف طوعًا مبيعات وتسويق الدواء في الولايات المتحدة وكندا، حيث لن يتمكن المرضى الجدد من الحصول على وصفة طبية.
وقال مؤسسو الشركة في بيان: “على الرغم من أن هذه لحظة صعبة بالنسبة لمجتمع ALS، فقد وصلنا إلى هذا المسار للأمام بالشراكة مع أصحاب المصلحة الذين سيتأثرون وبما يتماشى مع التزامنا الثابت تجاه الأشخاص الذين يعيشون مع ALS”. سيتمكن المرضى الذين يتلقون العلاج بالفعل ويرغبون في الاستمرار من التسجيل في برنامج لتلقيه مجانًا.
وافقت إدارة الغذاء والدواء على عقار Relyvrio، الذي كان محل جدل كبير، في سبتمبر 2022، بعد موافقة حملة مناصرة استمرت لسنوات من قبل المرضى الذين يعانون من التصلب الجانبي الضموري، أو ALS.
ويمثل فشل الدواء خيبة أمل مريرة للمرضى والمدافعين عنه ضغطت على إدارة الغذاء والدواء والوكالات الفيدرالية الأخرى لتمويل واعتماد المزيد من العلاجات التجريبية لمرض هزال العضلات المميت.
انسحاب Relyvrio يترك ثلاثة فقط أدوية التصلب الجانبي الضموري متاح للمرضى في الولايات المتحدة، وقد ثبت أن واحدًا فقط منهم يطيل البقاء على قيد الحياة لعدة أشهر.
كما قالت شركة Amylyx ومقرها كامبريدج بولاية ماساتشوستس يوم الخميس إنها ستسرح 70٪ من موظفيها البالغ عددهم أكثر من 350 كجزء من جهود إعادة الهيكلة الرئيسية. وقال المسؤولون التنفيذيون في الشركة إنهم يخططون لمواصلة دراسة عقار ريليفريو ودواء تجريبي آخر للعديد من الأمراض النادرة، بما في ذلك متلازمة ولفرام، التي تسبب مرض السكري لدى الأطفال والعمى.
وارتفعت أسهم الشركة أكثر من 7.5% في تعاملات صباح الخميس.
وقالت أميليكس الشهر الماضي إنها تدرس سحب عقارها بعد أن فشلت تجربة سريرية أجريت على 600 مريض في إظهار أي تحسن في البقاء على قيد الحياة أو غيرها من التدابير الصحية، مثل قوة العضلات أو القدرة على المشي.
يعمل العمل التطوعي للشركة على حل ما كان يمكن أن يكون معضلة كبيرة لإدارة الغذاء والدواء. ولم يكن لدى الجهات التنظيمية في الوكالة طريق واضح لإجبار الدواء على الخروج من السوق بسرعة إذا رفضت الشركة إزالته. وذلك لأن إدارة الغذاء والدواء منحت الدواء الموافقة الكاملة، على الرغم من الطبيعة الأولية لبيانات الشركة حول الفعالية.
استندت الموافقة على عام 2022 بشكل أساسي إلى نتائج دراسة صغيرة في منتصف المرحلة انتقد من قبل بعض العلماء الداخليين في الوكالة. عادةً ما تطلب الوكالة دراستين كبيرتين في مرحلة متأخرة تظهران فائدة واضحة قبل منح الموافقة. ولكن في ذلك الوقت أوضح مسؤولو إدارة الغذاء والدواء أن “المرونة التنظيمية” كانت مناسبة عند مراجعة دواء ريليفريو، “نظرًا لطبيعة مرض التصلب الجانبي الضموري الخطيرة والمهددة للحياة والاحتياجات الكبيرة التي لم تتم تلبيتها”.
الدواء جزء من أ خيط ل المخدرات للقاتلة، التنكسية الأمراض التي حصلت على موافقة إدارة الغذاء والدواء في السنوات الأخيرة على الرغم من وجود أدلة مشكوك فيها على فعاليتها.
يدمر التصلب الجانبي الضموري (ALS) تدريجيًا الخلايا العصبية والوصلات اللازمة للمشي والتحدث والتحدث والتنفس. يموت معظم المرضى في غضون ثلاث إلى خمس سنوات من التشخيص.
ريليفريو هو مسحوق يجمع بين عقارين قديمين: دواء موصوف لاضطرابات الكبد ومكمل غذائي مرتبط بالطب الصيني التقليدي.
واجهت Amylyx انتقادات لتسعير الدواء بمبلغ 158000 دولار أمريكي لمدة عام. وكانت المبيعات مخيبة للآمال، حيث توقف بعض المرضى عن تناول الدواء بعد بضعة أشهر فقط.
___
يتلقى قسم الصحة والعلوم في وكالة أسوشيتد برس الدعم من مجموعة الإعلام العلمي والتعليمي التابعة لمعهد هوارد هيوز الطبي. AP هي المسؤولة الوحيدة عن جميع المحتويات.