واشنطن (AP) – أسهم العلاجات Sarepta سقطت يوم الاثنين بعد أن أبلغ صانع الأدوية في مجال التكنولوجيا الحيوية عن وفاة ثانية فيما يتعلق بعلاجها الجيني ضمور العضلات.
أبلغت Sarepta عن الوفاة خلال عطلة نهاية الأسبوع وقدمت تفاصيل إضافية حول ردها ، والتي تشمل شحنات التوقف مؤقتًا من العلاج ، والمرضى الأكبر سناً الذين لم يعودوا قادرين على المشي. تمت الموافقة على العلاج لمرة واحدة للأطفال الذين لديهم متغير وراثي ضمور دوشين العضلي، مما يسبب الضعف ، وفقدان التنقل والوفاة المبكرة في الذكور.
Elevidys هو أول علاج للجينات معتمدة في الولايات المتحدة لحالة نادرة حول العضلات ، لكنها واجهت التدقيق منذ موافقتها المتسارعة في عام 2023.
حدثت الوفاة الثانية ، مثلها في وقت سابق في شهر مارس ، في صبي في سن المراهقة عانى من حالة قاتلة من إصابة الكبد الحادة ، وهو تأثير جانبي معروف للعلاج. يتلقى المرضى الأكبر سنا جرعة أكبر من العلاج.
وقال ساربتا إنها ستوقف دراسة في هؤلاء المرضى وتجمع لجنة خبراء للتوصية بروتوكولات سلامة جديدة لأخذ الدواء. قال المسؤولون التنفيذيون في الشركة يوم الاثنين إن هذه التغييرات من المتوقع أن تشمل زيادة استخدام الأدوية التي تقمع في نظام المناعة. يُعتقد أن إصابة الكبد المرتبطة بالعلاج مرتبطة باستجابة الجهاز المناعي.
وقال ساربتا إنه يتعاون مع إدارة الغذاء والدواء ، والتي سيتعين عليها التوقيع على أي تغييرات على استخدام المنتج.
حصل Elevidys على موافقة عاجلة على الرغم من المخاوف من بعض علماء إدارة الأغذية والعقاقير حول فعاليتها في علاج Duchenne.
منحت إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) موافقة كاملة العام الماضي ووسعت استخدام العلاج للمرضى 4 سنوات وما فوق ، بغض النظر عما إذا كانوا لا يزالون قادرين على المشي. في السابق كان متاحًا فقط للمرضى الأصغر سنا الذين كانوا لا يزالون يمشون.
انخفضت أسهم شركة كامبريدج ، ومقرها ماساتشوستس بأكثر من 42 ٪ لتغلق عند حوالي 21 دولارًا في التداول.
تكهن محللو وول ستريت بأن مسؤولي إدارة الأغذية والعقاقير ، بما في ذلك رئيس اللقاح الجديد الدكتور فيناي براساد، قد تفرض المزيد من القيود على الدواء أو حتى منع استخدامه. لقد انتقاد براساد بشكل كبير للعلاج منذ موافقته بموجب القيادة السابقة للوكالة.
وقال جوزيف شوارتز ، محلل Leerink Partners ، “الآن مع وفاة اثنين من الوفيات في هذا الجزء من السوق ، يبدو من الممكن أن تتدخل إدارة الأغذية والعقاقير وإزالة العلاج من السوق في المرضى غير اللامعين”.
يستخدم Elevidys فيروس معاق لإدراج جين بديل لإنتاج ضمانات في خلايا المريض. يكلف 3.2 مليون دولار لسحق لمرة واحدة.
___
تتلقى وزارة الصحة والعلوم في وكالة أسوشيتيد برس الدعم من مجموعة وسائل الإعلام والعلم التعليمية التابع لمعهد هوارد هيوز. AP هي المسؤولة الوحيدة عن جميع المحتوى.