واشنطن (أ ف ب) – قالت الشركة المصنعة لعقار مثير للجدل لمرض لو جيريج يوم الجمعة إن علاجها فشل في مساعدة المرضى في دراسة متابعة كبيرة، لكنها لم تصل إلى حد الالتزام بمتابعة تعهد مسبق بسحب الدواء من السوق. السوق الأمريكية.
إدارة الغذاء والدواء تمت الموافقة على Relyvrio من شركة Amylyx Pharmaceuticals في سبتمبر 2022، بعد أ حملة مناصرة استمرت لسنوات من قبل المرضى الذين يعانون من التصلب الجانبي الضموري، أو ALS، وهو مرض قاتل للعضلات.
وقالت شركة Amylyx يوم الجمعة إنها ستناقش خططها الخاصة بعقار Relyvrio مع المرضى وإدارة الغذاء والدواء، والتي “قد تشمل سحب الدواء طوعًا”. وقال المسؤولون التنفيذيون في بيان إنهم “فوجئوا وخاب أملهم” بالنتائج، وأعربوا عن أملهم في الإعلان عن خططهم في الشهرين المقبلين.
وأظهرت أحدث دراسة للشركة أن الدواء لم يبطئ المرض مقارنة بالعلاج الوهمي. فشل الدواء أيضًا في إظهار تحسن في أي مقاييس ثانوية، مثل قوة العضلات.
دواء أميليكس هو جزء من أ خيط ل المخدرات للقاتلة، التنكسية الأمراض التي حصلت على موافقة إدارة الغذاء والدواء في السنوات الأخيرة على الرغم من وجود أدلة مشكوك فيها على فعاليتها.
استندت الموافقة على عام 2022 بشكل أساسي إلى نتائج دراسة صغيرة في منتصف المرحلة انتقد من قبل بعض العلماء الداخليين في الوكالة. لجنة خارجية من الخبراء أيضا صوتوا ضد الدواء في البداية، قبل أن يتأرجح لدعمها في اجتماع المتابعة الذي يطلبه المرضى. في ذلك الوقت، أشارت Amylyx إلى أنها كانت تواصل دراسة متابعة أكبر لأكثر من 600 مريض من شأنها أن توفر المزيد من البيانات حول الدواء.
وفي خطوة غير معتادة إلى حد كبير، أخبر المسؤولون التنفيذيون في الشركة في الاجتماع منظمي إدارة الغذاء والدواء أنهم سيسحبون أدويتهم طوعًا من السوق إذا لم تؤكد أبحاث المتابعة أنه مفيد. ويبدو أن هذا الالتزام طمأن مستشاري إدارة الغذاء والدواء الذين صوتوا لصالح الموافقة على الدواء، على الرغم من البيانات المشكوك فيها.
ليس لدى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أي عملية رسمية لإخراج الدواء من السوق بسرعة. وذلك لأن الجهات التنظيمية منحت ريليفريو الموافقة الكاملة، بدلًا من الموافقة الأولية، التي تُستخدم غالبًا للأدوية الواعدة، ولكن غير المثبتة، للأمراض التي يصعب علاجها.
لم يكن عقار أميليكس مؤهلاً لهذا النوع من الموافقة لأن دراساته تعتمد في الغالب على استبيانات أبلغ عنها المريض وبيانات أخرى لا تستخدمها إدارة الغذاء والدواء لتسريع الموافقات على الأدوية.
في وقت اتخاذ القرار، أوضح مسؤولو إدارة الغذاء والدواء أن “المرونة التنظيمية” كانت مناسبة للموافقة على ريليفريو، “نظرًا لطبيعة مرض التصلب الجانبي الضموري الخطيرة والمهددة للحياة والاحتياجات الكبيرة التي لم تتم تلبيتها”.
يدمر التصلب الجانبي الضموري (ALS) تدريجيًا الخلايا العصبية والوصلات اللازمة للمشي والتحدث والتحدث والتنفس. يموت معظم المرضى في غضون ثلاث إلى خمس سنوات من التشخيص.
في الأشهر التي سبقت القرار الذي واجهته إدارة الغذاء والدواء الضغط شديد من مرضى التصلب الجانبي الضموري والدعاة وأعضاء الكونجرس.
يأتي Relyvrio على شكل مسحوق يجمع بين عقارين قديمين: دواء موصوف لاضطرابات الكبد ومكمل غذائي مرتبط بالطب الصيني التقليدي.
واجهت Amylyx انتقادات لتسعير الدواء بمبلغ 158000 دولار أمريكي لمدة عام. وكانت المبيعات باهتة منذ إطلاقه في أواخر عام 2022، حيث توقف بعض المرضى عن تناول الدواء بعد بضعة أشهر فقط.
وانخفضت أسهم شركة Amylyx Pharmaceuticals Inc، ومقرها كامبريدج بولاية ماساتشوستس، بأكثر من 83٪ صباح الجمعة.
___
يتلقى قسم الصحة والعلوم في وكالة أسوشيتد برس الدعم من مجموعة الإعلام العلمي والتعليمي التابعة لمعهد هوارد هيوز الطبي. AP هي المسؤولة الوحيدة عن جميع المحتويات.
